Introducció

Icona iDevice El procés de desenvolupament d'un medicament
L'estructura molecular i la família química a la qual pertany un principi actiu nou poden donar una idea dels possibles efectes d'un producte (diguem-li "X") si s'administrés a l'espècie humana. Però d'aquí a l'efecte que realment acabi produint aquesta substància si s'administra a un malalt, hi ha un món.

El producte "X" s'ha d'absorbir i ha d'arribar una concentració mínima al lloc apropiat per exercir l'acció. Si no s'absorbeix, caldrà buscar una altra via; si no s'absorbeix prou, caldrà augmentar-ne la dosi o bé trobar una forma farmacèutica diferent. Però hem de tenir en compte que si augmentem la dosi, potser "X" produirà irritació de la mucosa o serà tòxic al fetge, al ronyó, o al sistema nerviós central.

També és possible que "X" tingui l'efecte esperat, però a costa de provocar alguna reacció adversa greu amb una freqüència massa elevada. Fins i tot és possible que la gravetat de l'efecte indesitjat sigui molt superior a la gravetat de la malaltia que volem curar o dels símptomes que tenim intenció d'alleujar.

I, parlant de toxicitat, qui sap si "X" serà segur per a dones embarassades o nens, o bé si s'acumularà en persones d'edat avançada que tenen la funció renal alterada...

Tot això fa que no sigui possible administrar "X" a l'ésser humà sense haver-lo estudiat d'una manera sistemàtica i reglada, per tal de tenir informació sobre uns quants aspectes bàsics. La figura següent resumeix l'etapa preclínica i les tres primeres fases clíniques del desenvolupament d'un nou fàrmac. 

Icona iDevice Quina informació tenim d'un medicament nou?
Les tres primeres fases de la recerca clínica tenen lloc quan el medicament encara no ha rebut l'autorització per ser comercialitzat. En la fase 1, s'administra a voluntaris sans i en les fases 2 i 3, s'administra a voluntaris que tenen la malaltia per a la qual s'està estudiant la nova molècula. Un cop superades l'etapa preclínica i les tres fases clíniques, el fabricant presenta una sol·licitud a l'Agència del Medicament amb tota la informació de què disposa. En aquest moment, l'Agència valora les dades d'eficàcia i de toxicitat disponibles.

¿Podries dir, aproximadament, quantes persones han rebut el medicament quan el laboratori en demana l’autorització per posar-lo al mercat?

Entre 10 i 100

Menys de 1.000

Entre 1.000 i 5.000

Com a mínim 15.000

Entre 50.000 i 100.000

La xifra de persones exposades a un medicament abans de la seva comercialització és de gran importància perquè el coneixement que tenim del fàrmac en aquest moment ve determinat, sobretot, per la informació obtinguda en els estudis clínics. 

Recorda que a l’hora de seleccionar el medicament més adequat per a un malalt concret has de tenir en compte la informació sobre quatre aspectes complementaris: (1) eficàcia; (2) seguretat; (3) conveniència, i (4) cost. En aquest Mòdul ens referirem als dos primers, els que permeten valorar la relació benefici/risc del medicament.

La informació sobre l’eficàcia (el benefici), l’obtenim sobretot a partir dels assaigs clínics publicats; aquest és el numerador de la relació benefici/risc. Abans de prescriure, cal conèixer bé el benefici d’un medicament per al malalt concret que volem tractar, però com que aquest és un curs centrat en la seguretat, ens fixarem especialment en la toxicitat dels medicaments nous.